Размер на шрифта
Българско национално радио © 2024 Всички права са запазени

Разработва се ново лекарство за рядката болест порфирия

Доц. Анета Иванова
Снимка: УМБАЛ „Св. Иван Рилски“

Български екип от лекари и пациенти е част от мащабно клинично проучване, с което се дава зелена светлина на ново лекарство за облекчаване на симптомите при рядкото заболяване порфирия. Резултатите от изследването са публикувани в едно от най-престижните медицински списания в света - The New England Journal of Medicine, където е отбелязан и приносът на Лабораторията по порфирии и молекулярна диагностика на вирусни чернодробни заболявания в столичната Университетска болница "Св. Иван Рилски".

"Порфирията е рядка, но социално значима болест, която засяга основно млади момичета в пубертета или малко след него. Причинява се от дефектен ген, който се предава на поколенията. В България има цели фамилии - майки, бащи, дъщери, лели, баби, които страдат от болестта." Това каза в предаването "По първи петли" началникът на лабораторията по порфирии и молекулярна диагностика на болница "Свети Иван Рилски" доц. Анета Иванова.

По думите й много лекарства, които смятаме за безобидни, алкохолът, стресът и гладуването могат да дадат старт на симптомите. Острата порфирична криза протича много тежко, с непоносими коремни болки, повръщане, ускорен пулс, мускулна слабост и червена урина. Ако не се лекува, заболяването води до хронифициране, трайно увреждане и смърт, предупреждава доц. Иванова. 

Това прави разработването на нови лекарства за облекчаване на страданието на тези пациенти изключително важно и необходимо, изтъква лекарката. Новото лекарство вече се използва по света, а у нас е в процес на регистрация.

"Самия медикамент дължим на научно откритие, удостоено с Нобелова награда и участието на учени от този ранг в разработката на лекарството. Одобрението от оторизираните институции в Европа и Съединените щати се основава на наблюдението във всички центрове на пацинетите, докато се лекуват. Така че нашите пациенти вече трета година са с много голям контрол на здравето, на качеството на живот и на всички останали съпътстващи едно ново лечение фактори, които биха оказали влияние върху мнението ни като лекари след това кога и при кои пациенти да предписваме лекарството", посочва Анета Иванова.
  
В клиничното проучване са участвали 97 пациенти от цял свят, сред които и няколко българи. За да се включат, те трябва да страдат от определена рядка форма на заболяването и да нямат странични заболявания.

"У нас регистрацията на лекарството едва сега започва, но един ден ще го имаме, за което огромната заслуга е на пациентите, участвали в клиничните проучвания", изтъква  още доц. Иванова.
 
"Защото ако те не бяха взели решение да участват, нямаше да има никаква възможност лекарството да бъде регистрирано в България. Те помогнаха на бъдещето на този контингент болни да живеят по-добре."

При българските пациенти лекарството дава много добри резултати.
 
Още по темата слушайте в репортажа на Маргарита Иванова. 

БНР подкасти:



Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!
Новините на Програма „Хоризонт“ - вече и в Instagram. Акцентите от деня са в нашата Фейсбук страница. За да проследявате всичко най-важно, присъединете се към групите за новини – БНР Новини, БНР Култура, БНР Спорт, БНР Здраве, БНР Бизнес и финанси.
ВИЖТЕ ОЩЕ

Лъчезар Вълев: Румъния винаги е гледала на запад

В Румъния предстои триседмичен изборен маратон – президентски и парламентарни избори. Новината за пълноправното членство на Румъния в Шенген е чудесен предизборен кампаниен подарък за румънския премиер Марчел Чолаку - главно действащо лице в преговорите и с австрийците, и с унгарците, които са начело на европредседателството. Това каза..

публикувано на 23.11.24 в 12:13
Радостин Върбанов

Кои са "вратичките" в Закона за движение по пътищата?

На 11 ноември само бързата и адекватна реакция на шофьор на училищен автобус предотврати тежка трагедия с 19 деца в Свищовско. В следобедните часове тир с румънска регистрация, движещ се с несъобразена скорост, навлезе в насрещното платно на завой в село Вардим и секунди го деляха от челен сблъсък с ученическия автобус. Шофьорът на ученическия..

публикувано на 22.11.24 в 18:30

Технологиите като "глас" на невербалните хора

Над 100 000 деца и възрастни у нас имат затруднения в говора и комуникацията . Това са хора с ДЦП, аутизъм, афазии, деменция, интелектуални затруднения и други състояния. Допълваща и алтернативна комуникация (ДАК) помага на хиляди невербални хора по света да общуват и да се развиват. "Темата е много важна. Тя касае много хора, които..

публикувано на 22.11.24 в 12:23

Епохата на Водолея - ера на приятелство и разбирателство, на бум от нови открития

Семейство Галина Герасимова и Андрей Грива разказват за ерата на Водолея - за човека между технологичния напредък и непреходните човешки ценности . Тя е историк, богослов, режисьор и издател, а той е музикант и лектор по теми за живота и словото на Учителя Петър Дънов. И двамата са изкушени от астрологията и имат много познания в..

публикувано на 22.11.24 в 09:01

Проф. Николай Габровски: Време е да бъде изработен национален план за мозъчно здраве

Време е да бъде изработен национален план за мозъчно здраве. Това каза проф. Николай Габровски, председател на фондация „Съвет за мозъчно здраве“, организатор на кръгла маса „Мозъчните заболявания – предизвикателства и решения“. По думите на проф. Габровски 180 милиона души в Европа живеят с мозъчни заболявания, но вероятно са повече, тъй..

публикувано на 17.11.24 в 07:01

Кончетата и децата със специални потребности: Среща между приятели

От няколко месеца конната база "Ахил", в която се провеждат терапевтични занимания за деца със специални потребности, е в новия си дом – терен в близост до софийското село Бистрица , закупен благодарение на дарителска кампания за спасяването на базата. Към момента е изградено място за настаняване на шестте коня, които работят с децата. Предстоят още..

публикувано на 15.11.24 в 15:09
Владимир Темелков

Дигитализират ключови административни услуги в Пловдив

Започва най-мащабната дигитализация в Община Пловдив . Служебното правителство е отпуснало 20 милиона лева за целево изграждане на Географската информационна система. Тя ще бъде изградена до година и половина. Новата система ще обхваща всички отдели, както и 90% от предлаганите от общината услуги.  С въвеждането на системата ще има..

публикувано на 15.11.24 в 11:01