Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.
"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."
Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“.
Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.
Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.
"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.
Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.
Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това.Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.
В рубриката на "Законът и Темида" "Съвети на адвоката" адв. Елка Пороминска , председател на Асоциацията за жените адвокати, дългогодишен консултант на "Законът и Темида", отговаря на слушателски въпроси в предаването. Родителите на г-жа Георгиева преди много години купуват апартамент в София, който продали и закупили къща в населено място близо до..
Погасителната давност се прекъсва от изпълнително действие, извършено по изпълнително дело, по което е настъпила перемпция. Това приеха Гражданската и Търговската колегии на Върховния касационен съд (ВКС) в ново тълкувателно решение. То е посветено на три въпроса, свързани с изпълнителното производство, които пораждаха противоречия между съдиите...
През 1934 година група млади ентусиасти основава дружество на глухите в столичното училище "Йосиф Ковачев". Постепенно такива организации се появяват из цялата страна и се обединяват в Съюза на глухите в България, който днес чества своя 90 годишен юбилей . Умеем ли, като общество, да превеждаме тишината и да чуваме нечуващите – разговор в..
Много деца пораснаха, докато майките и бащите им очакваха изграждането на многопрофилна детска болница. Семейна паника настъпва, когато дете се разболее, докато родителите се чудят къде точно ще получат необходимото внимание и консултация със специалист. Как протича организацията и дейността по изграждане и пускане в експлоатация на..
Въпросът не се изчерпва с финансовите възможности на семейството. Важно е да помислим какво е липсвало на децата през учебната година, но е необходимо за цялостното им развитие. Ако волю-неволю дълги месеци сме били под натиска на образователната система за академични постижения с цената на часове, прекарани в затворени помещения, в седнало..
Може и да изглежда странно, но, когато някой спомене името на град Бургас, това, което си представям, не е морето, рибарските лодки и прочие типично..
За зациклянето в българската политическа система, което обещава нови избори – разговор в "Нашият ден" със социолога Кънчо Стойчев . Шанс за..
Ежегодният фестивал "Топлофест" на РЦСИ "Топлоцентрала" на 13 и 14 юли (събота и неделя) ще представи богата програма с творчески работилници..
Ел. поща: hristobotev@bnr.bg
